김종문 툴젠 대표 “네이처가 인정한 미래10대 기술인 유전자가위로 유전ㆍ난치질환 정복할 것”

-툴젠, 유전자가위 기술 특허 보유
-3세대 ‘크리스퍼 캐스9’ 기술까지 개발
-올 해 내 코스닥으로 이전 상장 예상

[헤럴드경제=손인규 기자]최근 생명과학 분야에서 가장 주목받고 있는 기술 중 하나가 ‘유전자가위’다. 유전자가위라는 유전자 편집 물질을 이용해 몸 속 문제가 있는 유전자 부위를 잘라내고 그 부위에 정상 유전자를 삽입해 유전자를 교정하는 개념이다. 그 동안 정복하지 못했던 각종 유전질환을 치료할 수 있을 것으로 기대되는 첨단기술이다. 유전자가위가 주목받은 건 최근 몇 년이지만 툴젠은 이미 1999년부터 이 기술 개발을 통해 20년 가까이 이 분야를 이끌어 온 대표 바이오기업이다.

현재 툴젠을 이끌고 있는 김종문 대표이사<사진>는 IT산업 1새대로 초고속 인터넷 사업자 ‘두루넷’을 한국 최초로 나스닥에 상장시킨 인물이다. IT업계 선구자는 어떻게 바이오 사업과 인연을 맺게 됐을까.


김종문 대표는 “2008년 바이오포럼에서 만난 창업자 김진수 서울대 교수(현 기초과학연구원 유전체교정연구단장)의 유전자가위에 대한 발표를 들으며 ‘이거다’ 싶었다”며 “평소 제2의 활동 분야로 꿈꿔오던 바이오 분야의 가능성을 보고 2011년 툴젠에 합류하게 됐다”고 말했다.

툴젠은 1999년 김진수 서울대 교수가 창업한 뒤 유전자교정 기술인 유전자가위 개발이란 한 우물을 파 왔다. 이를 통해 2003년 1세대 유전자가위 ‘징크핑거뉴클레이즈(ZFN)’와 2011년 2세대 ‘탈렌(TALEN)을 거쳐 2012년 3세대 유전자가위인 ’크리스퍼 캐스9(CRISPR/CAS9‘까지 유전자가위 원천기술을 모두 보유한 유일한 기업이다. 특히 제작 비용이나 효율 면에서 떨어지는 1~2세대 유전자가위와 달리 3세대 유전자가위 크리스퍼캐스9은 용이성, 정확성, 경제성, 특이성 면에서 앞선 세대를 뛰어넘는 기술로 평가받고 있다.

김 대표는 “유전자가위 기술이 개발된지 10년이 넘었음에도 적용이 활발하지 못했던 건 제작이 어렵고 비용도 비쌌기 때문”이라며 “하지만 비용이 낮아지고 쓰기 편해진 크리스퍼캐스9은 쓸 수 있는 분야가 무궁무진하다”고 말했다.

특히 유전자가위는 지금까지 정복이 어려웠던 각종 난치 질환에 적용할 수 있을 것으로 기대된다. 우선 툴젠은 유전자가위를 신체 내로 전달하기 쉬운 눈, 간, 신경계를 통해 치료할 수 있는 질환 발굴에 나섰다. A형 혈우병, 황반변성/당뇨성 망막병증, 샤르코-마리-투스(CMD, 말초신경병증으로 인한 보형장애) 등의 유전병이 첫 타깃이다. 아직 전임상 단계에 있지만 동물실험에서 유의미한 성과를 올린 것으로 알려졌다.

다만 이런 신기술이 적용되는 분야는 확대되고 있는 것에 비해 국내 제도는 이를 아직 뒤따라가지 못하는 것이 현실이다. 대표적인 것이 생명윤리법이다.

김 대표는 “현재 국내에서 시행되고 있는 생명윤리법은 유전질환, 암, 후천성면역결핍증 등에만 유전자 치료를 적용할 수 있도록 하는 포지티브 방식”이라며 “질병 종류와 관계없이 유전자 치료가 가능하되 안 되는 치료만 명시하는 네거티브 방식으로 개선되는게 바람직하다고 생각한다. 중국, 영국, 일본 등에선 이런 방식으로 유전자 치료 연구가 진행되고 있다”고 말했다.

한편 툴젠은 올 해 내로 현재 코넥스 시장에서 코스닥 시장으로 이전 상장을 기대하고 있다. 지난 2번의 도전에서 코스닥 상장이 무산됐지만 이번엔 기대감이 크다. 경영권 불안정, 보유 기술에 대한 특허 불안정 등의 문제가 해결됐기 때문이다.

특히 김 대표가 툴젠에 합류한 뒤 10명이던 직원은 4배가 늘어났고 매출은 8배가 늘었다. 김 대표는 유전자가위 기술을 통해 470억원의 투자를 유치하기도 했다.

김 대표는 “유전자가위라는 원천 기술을 갖고 있는 툴젠은 한국 바이오산업에서 혁신가(이노베이터)의 역할을 하려고 한다”며 “네이처, 사이언스 등이 미래를 움직일 10대 기술로 선정한 유전자가위를 통해 툴젠은 글로벌 제약사로의 성장을 꿈이 아닌 현실로 만들고 싶다”고 말했다.

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