JW중외제약 혈우병 치료제 ‘에미시주맙’ 희귀의약품 지정

- 미국, 일본에 이어 국내 희귀의약품 지정

[헤럴드경제=손인규 기자]JW중외제약의 A형 혈우병 치료제 ‘에미시주맙’이 미국, 일본에 이어 국내에서도 희귀의약품으로 지정됐다. JW중외제약은 로슈그룹 산하 쥬가이제약으로부터 국내 독점판권을 확보한 A형 혈우병치료제 에미시주맙이 식품의약품안전처로부터 항체보유 A형 혈우병에 대해 희귀의약품으로 지정받았다고 21일 밝혔다.

에미시주맙은 혈액응고 제8인자의 결핍으로 인해 발생하는 A형 혈우병을 치료하는 유전자재조합의약품이다. 제8인자의 작용기전을 모방해 활성화된 제9인자와 제10인자에 동시에 결합하는 이중특이항체(Bispecific antibody) 기술이 적용된 혁신신약이다. 


쥬가이제약은 로슈그룹과 함께 혈액응고 제8인자의 억제인자를 보유한 소아 및 성인 A형 혈우병 환자의 예방요법에 ‘획기적 치료제’로 지정한 에미시주맙에 대해 글로벌 임상을 진행해 왔다. 지난 해 11월 미국 FDA(식품의약국)로부터, 올해 2월에는 EMA(유럽의약청)으로부터 각각 시판 허가를 승인 받았다.

FDA의 신약허가(BLA)는 에미시주맙이 ‘획기적 치료제’와 ‘희귀의약품’에 선정돼 ‘전문의약품 허가신청자 비용 부담법’(PDUFA)과 비교해 3개월 앞당겨 진행됐다.

정맥주사(혈관 내 투여)가 아니라 피하(피부 아래)에 직접 주사 할 수 있는 A형 혈우병치료제가 미국 FDA의 신약 허가를 받은 것은 이번이 처음이다. 지금까지 출시된 치료제(예방요법)는 모두 주 2~3회 정맥주사를 해야 했으나 에미시주맙은 주 1회 피하주사로 그 예방 효과가 지속되는 등 환자가 스스로 투약할 때 편의성을 획기적으로 개선했고 지속효과까지 향상시켰다.

JW중외제약 관계자는 “에미시주맙은 기존 치료제들의 문제점을 해결하는 혁신적인 신약으로 약효지속성, 편의성을 환자에게 제공할 수 있고 희귀질환인 항체보유 A형 혈우병뿐 아니라 향후 항체를 보유하지 않은 환자도 사용할 수 있다”며 “남은 허가 절차에 속도를 내 평생 정기적으로 치료제를 투여 받아야 하는 A형 혈우병 환자들의 삶의 질 개선에 기여할 것”이라고 말했다.

글로벌 제약시장 분석기관 글로벌데이터에 따르면 오는 2026년에는 에미시주맙이 세계 혈우병 시장에서 연매출 5조 원 이상을 올리며 1위를 차지할 것으로 전망하고 있다. 국내 A형 혈우병치료제 시장 규모는 약 1500억 원으로 추산된다.

ikson@heraldcorp.com

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