임상시험계획 변경 승인 식약처에 신청
“확장형 임상설계로 후기임상 조기 판단”
세포·유전자치료제 기업 이엔셀(대표 장종욱)이 ‘근감소증 치료제 후보물질(EN001)’의 임상계획을 변경한다. 기존 1/2a상 계획을 1/2상으로 확장해 더 많은 환자에게서 유효성을 입증하기로 했다.

이엔셀은 이같이 ‘EN001’의 근감소증 적응증 임상시험계획(IND) 변경승인을 식품의약품안전처에 신청했다고 4일 밝혔다.

EN001은 타인의 탯줄유래 중간엽 줄기세포를 활용한 신약 후보물질이다. 이엔셀의 세포치료제 기술플랫폼 ‘ENCT’를 기반으로 개발되고 있다. ENCT는 임상용 제품 생산부터 품질관리까지 전 과정을 포괄하는 체계로 구성됐다. 반복투여가 필요한 임상에서도 안정적 공급이 가능하도록 설계됐다.

임상계획 변경은 1/2a상 계획을 1/2상으로 확장한 것. 기존 임상에서 확인한 안전성 데이터를 바탕으로, 환자 수가 큰 근감소증 적응증에서 반복투여 방식의 임상을 보다 효율적으로 하려는 것이다.

회사는 “초기임상에서 안전성과 탐색적 유효성을 확장된 임상설계를 통해 동시에 검증한다. 이로써 후기임상 진입 가능성을 조기에 판단하고 임상개발 효율성을 제고할 계획”이라 했다.

변경신청을 통해 3상 진입을 위한 2상 결과를 더욱 신속히 확인하고, 향후 다양한 근육질환으로 적응증을 확대해 나간다는 계획이다.

이앤셀 관계자는 “변경신청은 축적된 안전성 데이터를 바탕으로 개발효율을 높이기 위한 전략”이라며 “근감소증 치료제로서 가능성을 조기에 검증하겠다”고 전했다.