GC녹십자 본사 전경 [GC녹십자 제공]

한미약품 본사 전경[한미약품 제공]

[헤럴드경제 = 김상수 기자] GC녹십자와 한미약품이 공동 개발 중인 파브리병 치료 혁신신약이 본격적인 글로벌 임상에 돌입했다.

GC녹십자와 한미약품은 공동 개발 중인 파브리병 치료제(LA-GLA)에 대한 국내 환자 투여가 성공적으로 완료됐다고 15일 밝혔다.

GC녹십자와 한미약품은 글로벌 임상을 위해 미국, 한국에서 임상 1/2상 IND승인을 받고 다국가 임상을 진행 중이다. 또한 지난 4월 21일 아르헨티나에서 임상 1/2상 IND 승인을 받아 파브리병을 진단받은 18세 이상 성인을 대상으로 안전성, 내약성, 약동학, 유효성을 평가할 예정이다.

이번 임상 1/2상 시험은 미국 LDRTC(Lysosomal and Rare Disorders Research and Treatment Center)를 포함한 6개 기관과 한국 양산 부산대병원, 세브란스병원, 아르헨티나 2개 기관 등 총 10개 기관에서 실시한다. 스크리닝을 통해 임상 시험 참여 적합성이 확인된 환자는 4주에 1회 LA-GLA를 피하 투여받는다.

파브리병은 성염색체로 유전되는 진행성 희귀난치질환이다. 리소좀축적질환(Lysosomal Storage Disease, LSD)의 일종으로, 불필요한 물질을 제거하는 세포 내 소기관 ‘리소좀’에서 당지질을 분해하는 효소가 결핍됐을 때 발생한다. 체내 처리되지 못한 당지질이 지속적으로 축적되면서 세포독성 및 염증 반응이 일어나며, 다양한 장기까지 손상돼 심하면 사망하게 된다.

현재 대부분 파브리병 환자는 유전자 재조합 기술로 개발한 효소를 정맥주사하는 방식인 효소대체요법(enzyme replacement therapy, ERT)으로 치료받고 있다. 이 같은 치료제는 2주에 한번씩 병원에서 오랜 시간 정맥주사를 맞아야 한다. 정맥 주입에 따른 치료 부작용도 있다. 심장과 신장, 중추 및 말초 신경계를 포함한 주요 장기의 병증 진행을 완전히 억제하지 못하는 점도 한계다.

LA-GLA는 이러한 기존 치료제들의 한계점을 개선한 ‘차세대 지속형 효소대체요법 치료제’가 될 전망이다. 월 1회 피하 주사 요법으로 편의성을 대폭 개선했으며 기존 치료제 대비 신장기능, 혈관병, 말초신경 장애 개선 등 우수한 효능을 비임상 연구로 입증했다.

이를 바탕으로 작년 5월 미국 식품의약국(FDA)으로부터, 올해 1월에는 한국 식품의약품안전처(MFDS)로부터 각각 희귀의약품(ODD, Orphan Drug Designation) 및 개발단계 희귀의약품으로 지정됐다.

신촌 세브란스병원의 홍그루 교수는 “본 원에서 글로벌 임상의 첫 환자 투여를 하게 돼 매우 기쁘다”며 “이번 임상을 통해 많은 파브리 환자들에게 새로운 치료 옵션을 제공할 수 있기를 희망한다”고 전했다.

GC녹십자 신수경 의학본부장은 “첫 환자 투여와 함께 LA-GLA의 글로벌 임상이 본격적으로 시작된다”며 “파브리병 환자들에게 새로운 치료 옵션을 제공하기 위해 최선을 다하겠다”고 전했다.

한미약품 이문희 GM임상팀장은 “의약품 약효를 획기적으로 늘려주는 ‘랩스커버리’ 기술이 적용된 LA-GLA가 파브리병 환자들에게 투약 편의성을 높이면서 유의미한 효과를 보이는 치료제가 되길 기대한다”고 밝혔다.