[이엔셀 홈페이지 갈무리]

[헤럴드경제=최은지 기자] 세포·유전자치료제(CGT) 전문기업 이엔셀은 동종 탯줄유래 중간엽줄기세포 치료 후보물질 ‘EN001’이 미국 식품의약국(FDA)으로부터 듀센 근이영양증(DMD)을 적응증으로 희귀의약품 지정(ODD)을 획득했다고 6일 밝혔다.

이번 지정은 앞서 ‘샤르코-마리-투스 병(CMT)’으로 ODD를 획득한 데 이은 두 번째 성과다. 이로써 EN001은 말초신경 질환과 근육 퇴행성 질환이라는 서로 다른 영역에서 치료 가능성을 동시에 인정받으며, 희귀 신경·근육 질환 전반을 아우르는 ‘플랫폼’으로서의 가치를 입증했다.

듀센 근이영양증은 근육 유지 필수 단백질인 디스트로핀 결손으로 발생하는 소아 희귀질환이다. 진행성 근력 저하로 대부분 10대 이후 보행 능력을 상실하지만, 현재까지 근본적인 치료 옵션은 매우 제한적이다.

EN001은 이엔셀의 독자적 세포배양 기술인 ‘ENCT’를 적용해 세포 노화를 억제하고 항염증 및 조직 재생 인자 분비를 강화한 것이 특징이다. FDA 희귀의약품으로 지정되면 시판 허가 후 7년간 시장 독점권, 임상 비용 세액 공제, 신속 심사 등의 혜택을 받을 수 있다.

회사는 이번 지정을 통해 희귀질환 영역에서 임상적 신뢰를 축적하는 동시에, 이를 발판으로 근감소증 등 대규모 근육 질환 시장으로 확장하는 ‘오픈 투 브로드(Orphan to Broad)’ 전략에 속도를 낼 계획이다.

장종욱 이엔셀 대표이사는 “이번 추가 지정은 EN001이 난치성 희귀질환 전반에 적용 가능한 플랫폼 기술임을 객관적으로 입증한 것”이라며 “글로벌 기술이전을 위한 전략적 선택지가 확대된 만큼 임상 개발 가속화와 사업 성과 창출에 역량을 집중하겠다”고 말했다.