서울 송파구 한미약품 본사 [한미그룹 제공]

[헤럴드경제=최은지 기자] 한미약품이 개발 중인 희귀질환 치료 바이오 신약이 미국 식품의약국(FDA)으로부터 혁신치료제로 지정되며 글로벌 상용화에 청신호가 켜졌다. 미충족 의료 수요가 높은 희귀질환 분야에서 한미약품의 신약 개발 역량이 국제적으로 입증됐다는 평가다.

한미약품은 지난 3일(현지시간) FDA가 선천성 고인슐린증(CHI) 치료제인 ‘에페거글루카곤(HM15136)’을 혁신치료제(BTD)로 지정했다고 5일 밝혔다. FDA의 혁신치료제 지정은 중대 질환 치료제 중 기존 치료법보다 임상적으로 현저한 개선 가능성이 확인된 의약품에 대해 신속한 허가를 지원하는 제도다.

이번 지정에 따라 한미약품은 임상 설계부터 허가까지 전 과정에서 FDA의 집중적인 자문과 지원을 받게 된다. 특히 허가 신청 시 자료를 부분별로 제출해 검토받는 ‘순차 심사(Rolling Review)’와 ‘우선 심사(Priority Review)’ 적용 가능성이 커져 개발 및 승인 절차가 대폭 단축될 전망이다.

에페거글루카곤은 인슐린 과도 분비로 저혈당증이 발생하는 희귀질환인 선천성 고인슐린증을 타깃으로 한다. 현재 FDA 승인을 받은 전용 치료제가 없어 환자들은 부작용이 심한 기존 약물에 의존하거나 췌장을 절제하는 수술을 받아야 하는 실정이다. 한미약품은 이를 극복하기 위해 세계 최초 주 1회 투여 제형의 혁신 신약을 개발 중이다.

이미 해당 신약은 미국과 유럽, 한국에서 희귀의약품으로 지정됐으며, FDA로부터 소아 희귀질환 치료제(RPD)로도 인정받은 바 있다. 지난해 발표된 글로벌 임상 2상 중간 분석에서는 저혈당 발생을 현저히 감소시키는 우수한 안전성과 유효성을 입증했다. 현재 진행 중인 글로벌 임상 2상 최종 결과는 올해 하반기에 공개될 예정이다.

최인영 한미약품 R&D센터장은 “이번 혁신치료제 지정은 해당 신약의 상용화 필요성과 개발 가능성에 대해 FDA가 내린 객관적인 고평가”라며 “빠른 상용화를 통해 고통받는 환자들에게 희망을 줄 수 있도록 모든 역량을 집중하겠다”고 강조했다.