코오롱생명과학 사옥. [코오롱생명과학 제공]

[헤럴드경제=최은지 기자] 코오롱생명과학이 연구개발 중인 신경병증성 통증 유전자치료제 ‘KLS-2031’에 대해 투여경로 권리범위를 확장한 ‘통증 치료용 조성물’ 특허가 미국에서 등록 결정됐다.

31일 코오롱생명과학에 따르면 이번에 확보한 미국 특허는 CIP(Continuation-in-Part·일부계속출원) 특허로, 핵심은 투여경로에 대한 권리범위 확장이다. 기존 미국 특허가 중추신경계(CNS) 직접 투여 방식에 한정됐던 것과 달리, 이번 특허는 투여 경로 제한 없이 전체 신경계로의 전달로 적용 범위를 넓혔다. 이를 통해 투여 전략과 개발 및 상업화 선택지를 다변화할 수 있게 됐다는 것이 회사 측 설명이다.

KLS-2031은 재조합 아데노부속바이러스(rAAV) 기반 유전자치료제 후보물질이다. 신경 염증 억제 및 과흥분된 통증 신호 경로 조절에 관여하는 GAD65, GDNF, IL-10 유전자를 발현하도록 설계됐다. 이번 특허는 3가지 치료 유전자 중 GAD65 및 IL-10 유전자 2종의 조합을 활용해 과도한 통증 신호와 신경 염증을 조절하는 기술을 담고 있다.

코오롱생명과학은 연구를 통해 GAD65 및 IL-10 유전자 조합을 탑재한 재조합 아데노부속바이러스에서 단독 유전자 또는 타 유전자 조합 대비 우수하고 장기적인 통증 완화 효과가 나타남을 확인하고 특허를 확보했다. 이외에도 신경교세포 유래 신경 성장인자(GDNF)를 탑재해 다중 타깃이 가능하며, 통증 신호 정상화와 신경세포 보호 효과를 제공한다.

현재 코오롱생명과학은 KLS-2031 관련 특허를 전 세계 15개국에 30건 이상 출원 및 등록했다. 이번 특허는 한국, 미국, 일본, 유럽, 중국, 인도 등 11개국에서 등록을 마친 상태다.

KLS-2031의 안전성 및 유효성을 탐색하는 미국 임상 1·2a상은 지난 2020년 개시됐다. 2024년 6월 수령한 최종결과 보고서에 따르면 KLS-2031은 임상의 1차 목적인 약물의 내약성과 안전성을 입증했다. 회사는 현재 투약 후 5년 차까지의 장기 안전성 및 내약성 데이터 확보를 위한 장기 추적 연구를 진행하고 있다.

이한국 코오롱생명과학 대표이사는 “의약품 최대 시장인 미국에서 투여경로 제한이 없는 KLS-2031의 조성물 권리를 확보하게 됐다는 점에서 의미가 크다”며 “관련 특허 포트폴리오와 임상 결과를 기반으로 개발을 고도화하고 상업화 전략을 정교하게 구축할 계획”이라고 밝혔다.