[이엔셀 홈페이지 갈무리]

[헤럴드경제=최은지 기자] 세포·유전자치료제(CGT) 전문기업 이엔셀이 샤르코-마리-투스병(CMT) 치료 후보물질 ‘EN001’에 대해 유럽의약품청(EMA)에 희귀의약품 지정(ODD)을 신청했다고 27일 밝혔다.

이번 신청은 지난해 2월 미국 식품의약국(FDA)으로부터 CMT 적응증에 대한 ODD를 획득한 데 이은 후속 조치다. 이엔셀은 유럽 시장에서도 제도적 지원과 사업 권리 기반을 선제적으로 확보해 글로벌 신약 개발 가능성을 높인다는 전략이다.

샤르코-마리-투스병은 말초신경 손상으로 인해 근력 저하와 감각 장애, 보행 이상이 나타나는 희귀 신경질환이다. 현재까지 근본적인 치료제가 없어 미충족 의료 수요가 매우 높은 분야로 꼽힌다.

EN001은 동종 탯줄유래 중간엽줄기세포(MSC) 기반 치료제로, 이엔셀의 독자적인 세포배양 플랫폼 ‘ENCT(ENCell Technology)’ 기술이 적용됐다. ENCT는 세포 노화를 억제하고 치료 유효 물질 분비를 강화하는 기술로, 손상된 부위로 이동해 신경수초 재생을 유도하는 것이 핵심이다.

현재 이엔셀은 국내에서 CMT1A 환자를 대상으로 임상을 진행 중이다. 이번 유럽 ODD 지정이 확정되면 과학적 자문 제공, 수수료 감면, 허가 후 시장 독점권 등 실질적인 혜택을 받게 되어 글로벌 임상 및 상업화 속도가 빨라질 전망이다.

이엔셀 관계자는 “이번 EMA 신청은 글로벌 개발 전략을 본격화하는 중요한 이정표”라며 “임상 데이터 축적을 통해 글로벌 제약사와의 파트너링 및 기술이전(L/O) 기회를 적극적으로 모색하겠다”고 밝혔다.