유한양행 본사 전경 [유한양행 제공]

[헤럴드경제=최은지 기자]유한양행은 고셔병 치료제로 개발 중인 신약 후보물질 ‘YH35995’가 미국 식품의약국(FDA)으로부터 희귀의약품 지정(ODD)을 받았다고 13일 밝혔다.

이번 FDA 희귀의약품 지정으로 유한양행은 글로벌 시장 진출을 위한 강력한 인센티브를 확보하게 됐다.

고셔병은 체내 특정 효소 결핍으로 인해 발생하는 리소좀 축적 질환(LSD)이다. 간과 비장이 커지거나 빈혈, 혈소판 감소, 골격계 증상 등을 유발하는 유전성 희귀질환이다.

특히 이번 후보물질이 겨냥하는 ‘제3형 고셔병’은 신경학적 증상이 동반되는 형태지만, 현재까지 승인된 치료제가 없어 환자들의 미충족 의료 수요가 매우 높은 영역이다.

YH35995는 글루코실세라마이드 생성을 낮추는 글루코실세라마이드 합성효소(GCS) 억제제다. 기질감소치료법(SRT)을 적용한 경구용 저분자 화합물로 개발 중이다.

전임상 연구에서 혈액뇌장벽(BBB) 투과 특성을 확인해, 뇌 내 이상 물질 억제를 지속적으로 유지하는 경향을 보였다. 이는 신경학적 증상에 대한 치료 옵션이 제한적인 제3형 고셔병 환자들에게 실질적인 임상적 유익성을 제공할 수 있을 것으로 기대되는 지점이다.

이번 FDA 희귀의약품 지정에 따라 YH35995는 향후 임상시험 관련 세액공제, FDA 심사 수수료 면제 등의 혜택을 받는다. 허가 승인 시점부터 최대 7년간 시장 독점권을 보장받아 상업적 경쟁력을 확보할 수 있게 됐다.

현재 유한양행은 한국 식품의약품안전처로부터 임상 1상 시험계획(IND)을 승인받고, 건강인을 대상으로 안전성과 약동학적 특성을 평가하는 최초 인체 연구(FIH)를 진행 중이다.

김열홍 유한양행 R&D총괄 사장은 “이번 지정은 제3형 고셔병 환자를 위한 새로운 치료 옵션 개발의 필요성과 YH35995의 잠재력을 대외적으로 확인한 성과”라며 “글로벌 규제기관과의 협의를 통해 임상 개발 속도를 높여 환자들에게 실질적인 치료 대안을 제공할 것”이라고 밝혔다.