온코닉테라퓨틱스의 합성치사 표적항암제 후보물질이 미국에서 희귀의약품(ODD)으로 두번째 신규 지정됐다.

제일약품 자회사인 온코닉은 이중표적 합성치사 항암신약 후보물질 ’네수파립’을 수립, 임상개발을 하고 있다. 미 식품의약국(FDA)은 이번에 위암 및 위식도접합부암 치료용 ODD로 지정했다. 네수파립은 앞서 2021년 췌장암 치료제로 FDA와 대한민국 식약처로부터 ODD 지정을 받았다.

네수파립은 PARP(poly ADP-ribose polymerase·중합 ADP-리보스 합성효소)와 암세포 형성에 관여하는 효소인 탄키라제(tankyrase)를 동시에 억제하는 기전을 가진 차세대 합성치사 표적항암제다. PARP는 세포의 DNA 손상을 복구하는 효소로, 암세포의 DNA까지 복구해 생존을 돕는다. 이를 억제하면 암세포의 사멸을 유도할 수 있다.

탄키라제는 암세포 성장과 전이에 중요한 역할을 하는 Wnt/β-카테닌 신호경로를 조절하는 효소. 이를 차단하면 암세포 증식을 억제할 수 있다.

온코닉은 이처럼 이중저해 기전을 통해 기존 PARP 저해제 대비 항암효과를 강화하고, 치료가 어려웠던 암종에서 효과를 발휘할 것으로 기대하고 있다.

온코닉은 췌장암 적응증에 대해 임상 1b/2상 진행 중이다. 키트루다 병용으로 자궁내막암 연구자임상 2상도 하고 있다. 업계에서는 위암의 ODD 추가 승인에 따라 온코닉이 위암 임상에 신규 진입할 것으로 예측하고 있다.

온코닉은 다음달 시카고에서 열리는 미국암연구학회(AACR 2025)에서 네수파립 연구성과를 발표한다. 위암 및 위식도접합부암 ODD 지정으로 글로벌 진출이 기대된다.

FDA의 ODD로 지정되면 ▷신속심사(Fast Track) ▷조건부승인(Accelerated Approval) ▷신약허가 검토수수료 면제 ▷연구개발 보조금 지원 ▷시장독점권 연장 등의 혜택이 있다.

온코닉 관계자는 “동일한 신약 후보물질로 2개의 암종에서 희귀의약품으로 지정된 것은 기술력과 항암신약 개발 가능성을 입증한다”며 “치료옵션이 부족한 위암환자들에게 새로운 대안을 제공할 수 있도록 하겠다”고 말했다.