JW중외제약 사옥. [JW중외제약 제공]

[헤럴드경제=최은지 기자] JW중외제약이 인공지능(AI) 플랫폼을 통해 도출한 희귀 소아 뇌질환 신약 후보물질을 글로벌 무대에서 처음 선보인다.

자체 기술력으로 규명한 신규 기전을 바탕으로 미충족 의료 수요가 높은 난치성 질환 시장 공략에 도전장을 내밀었다.

JW중외제약은 오는 6월 9일부터 11일까지 미국 보스턴에서 열리는 ‘2026 세계 희귀의약품 총회(World Orphan Drug Congress USA 2026)’에 참가해 희귀 소아 뇌질환 신약 후보물질 ‘DDC-02(코드명)’의 비임상 연구 결과를 발표한다고 14일 밝혔다.

DDC-02는 계열 내 최초(First-in-class) 경구용 소분자 화합물로 개발 중인 후보물질이다. 피트홉킨스 신드롬을 비롯한 희귀 유전성 소아 뇌질환을 적응증으로 삼고 있다. 해당 질환들은 특정 유전자 변이로 인해 뇌 발달에 필수적인 ‘Wnt 신호전달’이 저하되면서 인지 기능 저하와 발달 장애를 유발하는 것이 특징이다.

JW중외제약은 그동안 Wnt 신호전달 경로를 조절하는 신약 개발에 역량을 집중해 왔다. 이번에 공개하는 DDC-02는 결핍된 Wnt 신호를 정상화해 뇌 기능을 회복시키는 기전을 가진다.

특히 이 물질은 JW중외제약의 독자적 AI 기반 신약개발 통합 플랫폼인 ‘제이웨이브(JWave)’를 통해 도출됐다. AI를 활용한 정밀한 유전체 분석으로 약효 기전을 사전에 규명함으로써 연구의 정밀도를 높이고 개발 기간을 단축했다는 평가다.

현재 DDC-02는 본격적인 임상 진입을 위한 안전성 평가 단계에 있다. JW중외제약은 이번 총회에서 글로벌 제약사 및 투자자들을 대상으로 연구 성과를 공유하고 기술제휴를 포함한 전략적 파트너십을 모색할 계획이다.

JW중외제약 관계자는 “이번 발표는 희귀질환 분야에서 JW의 혁신신약 경쟁력을 입증하는 기회가 될 것”이라며 “환자들의 삶의 질 향상에 기여할 수 있는 신약 개발에 더욱 속도를 내겠다”고 말했다.