콜린알포세레이트 임상재평가에서 복약기준을 준수한 참여자 집단(PPS)과 보조지표에서 통계적으로 의미 있는 개선 효과가 관찰되면서 경도인지장애 치료제 평가 기준을 둘러싼 관심이 커지고 있다.

경도인지장애는 치매 이전 단계로, 일부 인지기능은 저하됐지만 일상생활 기능은 상당 부분 유지되는 상태다. 환자별로 원인과 진행 양상이 다양하고 질환 진행 속도도 느려, 48주 수준의 임상시험에서는 시험군과 위약군 사이의 차이가 분명하게 드러나지 않을 수 있다는 지적이 있다.

이재홍 서울아산병원 신경과 교수는 “인지기능이 아직 비교적 양호한 경도인지장애 환자에서 48주 동안 인지기능 유지·개선 여부를 평가하는 것은 쉽지 않다”며 “알츠하이머 치매 초기 단계에서도 1차 유효성 평가를 위해 최소 18개월(78주) 이상 추적관찰이 표준적으로 요구된다”고 설명했다.

이번 임상에서도 사전에 설정된 1차 평가에서는 통계적으로 의미 있는 차이를 충족하지 못했다. 그러나 복약기준을 준수한 참여자 집단(PPS)에 대한 분석과 보조지표에서는 통계적으로 의미 있는 개선 효과가 관찰됐다. 특히 치료 기간과 복약 순응도가 증가할수록 개선 폭이 확대되는 경향도 확인됐다.

이런 기준에서 보면 이번 임상재평가는 48주라는 비교적 짧은 기간에도 복약기준을 준수한 참여자 집단과 보조지표에서 통계적으로 의미 있는 개선 효과가 확인됐다는 점에서 임상적 의미가 크다는 평가가 나온다.

권순억 서울아산병원 신경과 교수도 “이번 결과는 장기간 임상시험이 이뤄질 경우 콜린알포세레이트의 인지기능 유지·개선 효과가 더 뚜렷하게 나타날 가능성을 시사한다”고 평가했다.

콜린알포세레이트는 경구제로 복용 편의성이 높고, 선별급여 적용 이후에도 고가 신약에 비해 비용 부담이 적다. 특히 은행엽제제와 니세르골린 등 대체 약제가 마땅하지 않은 상황에서, 장기간 복용 가능한 경구 치료 옵션은 치매 전 단계 환자 관리에서 중요한 의미를 가진다. 장기 데이터도 콜린알포세레이트의 임상적 의미를 뒷받침한다. 2025년 51만명 규모의 장기 추적 코호트 연구에서는 콜린 복용군이 비복용군보다 알츠하이머 치매로 진행될 위험이 10.1%, 혈관성 치매로 진행될 위험이 16.8% 낮은 것으로 나타났다.

업계 관계자는 “초고령사회에서 치매 전 단계 환자에게 현실적으로 가능한 치료 옵션을 어떻게 유지하고 평가할 것인지에 대한 균형 있는 논의가 필요하다”고 강조했다. 최은지 기자