홍유석 지놈앤컴퍼니 대표가 9일 서울 여의도 콘래드호텔에서 열린 기자간담회에서 발언하고 있다. [지놈앤컴퍼니 제공]

[헤럴드경제=최은지 기자] 지놈앤컴퍼니가 신규 타겟 기반 항체약물접합체(ADC) 파이프라인의 비임상 데이터를 공개하고, 올해와 내년에 걸쳐 최소 2건의 기술이전을 성사시키겠다는 목표를 재확인했다.

지놈앤컴퍼니는 9일 서울 여의도 콘래드호텔에서 기자간담회를 열고 First-in-Class 신약개발 전략과 글로벌 기술이전 추진 현황을 발표했다.

홍유석 총괄대표는 자사 전략의 배경으로 글로벌 빅파마의 특허절벽을 들었다. 그는 “2010년 이후 신약 시장에서 First-in-Class 약물과 Best-in-Class 약물 간 상업적 성공 격차가 크게 벌어지고 있다”며 “글로벌 빅파마들이 주요 제품의 특허 만료에 대응하기 위해 First-in-Class 파이프라인 도입에 적극적으로 나서는 지금이 지놈앤컴퍼니에게 중요한 기회의 시기”라고 밝혔다.

글로벌 ADC 딜 시장에서도 구조적 변화가 감지된다는 설명도 이어졌다. 홍 대표는 “2024년을 기점으로 HER2·TROP2 등 검증된 타겟 중심의 ADC 딜은 줄어드는 반면 신규 타겟 기반 딜이 급증하고 있다”며 “선발 제품과의 경쟁에서 차별화하기 어려운 후발 ADC는 상업적 실패 가능성이 높기 때문”이라고 진단했다.

홍 대표는 기존에 기술이전한 두 에셋의 개발 현황도 공유했다. 2024년 5월 스위스 디비오팜(Debiopharm)에 이전한 ‘Debio0633’은 전임상이 순조롭게 진행 중이며, 디비오팜은 현재 다양한 암종을 대상으로 최적 적응증 평가를 진행하고 있다. IND 제출은 2027년 말에서 2028년 초를 목표로 하고 있다.

2025년 2월 영국 엘립시스 파마(Ellipsis Pharma)에 이전한 ‘EP0089(GENA-104)’는 지난달 미국임상종양학회(ASCO 2026)에서 포스터 발표를 통해 임상 계획을 공개한 바 있다. 임상 1/2a상은 한국·호주·영국·미국 4개국에서 총 190명 규모로 진행되며, 국내 항암 1/2a상 기준 전례가 없는 규모다.

홍 대표는 “기술이전 당시 단일 적응증을 중심으로 개발됐던 에셋이 파트너사를 통해 다양한 암종에 걸쳐 잠재력을 검증받고 있다”며 “임상 첫 환자 투약은 올해 안에 이루어질 것으로 기대한다”고 말했다. 엘립시스 파마는 바이오마커 동반진단 전략을 채택, 임상 1상 단계부터 CNTN4 발현 환자를 선별해 임상 성공 가능성을 높이는 설계를 적용했다.

차미영 지놈앤컴퍼니 신약연구소장이 9일 서울 여의도 콘래드호텔에서 열린 기자간담회에서 발언하고 있다. [지놈앤컴퍼니 제공]

차미영 신약연구소장은 CNTN4를 표적하는 ADC 후보물질 ‘GENA-104 ADC’의 최신 비임상 데이터를 발표했다. 이 물질은 이번 AACR 2026에서 최종 후보물질로 확정된 전체 프로파일을 처음 공개한 것이다.

GENA-104 ADC는 독자 개발한 친수성 절단형 링커(IP 보유)와 엑사테칸 페이로드를 결합한 구조로, 일반적인 ADC의 페이로드 의존 세포독성 외에 T세포 매개 면역 활성화라는 추가 작용 기전을 갖는다. 차 소장은 “CNTN4는 면역관문으로 작용하는 단백질임에도 PD-1·PD-L1과 달리 다양한 면역세포에서 발현하지 않는 장점이 있다”며 “정상 조직에서 매우 클린한 타겟”이라고 설명했다.

흑색종·간암·폐암·육종 등 다양한 고형암 조직에서 CNTN4 발현이 확인됐다. 특히 기존 면역항암제(펨브로리주맙) 비반응 환자군, 현재 치료 옵션이 부재한 선단흑색종(Acral)·점막흑색종(Mucosal) 서브타입에서 고발현이 관찰됐다. 환자 유래 종양 이종이식(PDX) 모델에서는 H스코어 150 이상의 타겟 발현을 보인 모든 모델에서 종양성장억제율(TGI) 100% 이상을 기록했다. 원숭이 독성시험에서는 최고내약용량(HNSTD)이 30mg/kg을 상회해 충분한 안전역이 확보됐다.

인테그린 베타4(ITGB4)를 표적하는 ADC ‘GENA-120’도 공개됐다. 인테그린 계열에서는 화이자가 인테그린β6 표적 ADC를 임상 개발하고 있으나, 인테그린β4는 아직 개발 주자가 제한적이다.

두경부암(HPV 음성, 재발·전이), 대장암(MSS형 포함), 식도암 등 미충족 의료 수요가 큰 암종에서 타겟 고발현이 확인됐다. 대장암에서는 기존 면역항암제가 효과를 보이지 않는 KRAS G12V·G12D 변이 환자에서도 ITGB4 발현이 높게 나타났다.

현재 글로벌 경쟁 후보로는 중국 시스톤(SystImmune)의 ‘CS5006’이 꼽힌다. 시스톤은 올해 4분기 중국 내 IND 신청을 예고한 상태다. 차 소장은 “개발 속도는 시스톤이 앞서 있지만, 공개 데이터 기준 간접 비교 시 자사 물질의 항체 선택성과 효능 프로파일이 우수하다”고 밝혔다. 다만 직접 비교 실험은 실시하지 않았다.

이외에도 ITGB4와 TROP2를 동시에 표적하는 이중항체 ADC ‘GENB-120’이 소개됐다. 두 타겟이 동시에 발현되는 암세포에서만 강한 결합력을 유지하는 ‘1+1 구조’를 적용해 정상 조직 결합을 줄이고 종양 선택성을 높이는 전략이다. 폐편평암(LUSC) 세포주에서 기존 TROP2 ADC 대비 7배 향상된 항암 효과가 확인됐으며, 올해 말 또는 내년 초 최종 후보물질 확정을 목표로 하고 있다.

섬유화 질환을 타겟하는 저분자 화합물 신약 ‘GENC-116’도 소개됐다. NUAK1 키나아제를 표적으로 하며, 현재 최종 후보물질 도출 단계에 있다. 회사는 “2~3년 내 의미 있는 기술이전을 목표로 개발 중”이라고 설명했다.

홍 대표는 현 기업가치에 대한 직접적인 의견도 밝혔다. 그는 “자사 시가총액이 시장에서 2000억~3000억원 수준에서 형성되고 있는데, 기술이전 에셋의 개발 진전 상황과 현재 개발 중인 First-in-Class ADC 파이프라인의 가치가 제대로 반영되지 않은 수치”라고 말했다.

밸류 재평가를 이끌 촉매로는 두 가지를 제시했다. 먼저 엘립시스 파마가 진행 중인 EP0089 임상에서의 올해 안 첫 환자 투약이다. 그는 “처음 시장에서 이해했던 것보다 훨씬 넘어서는 대규모 투자를 파트너사가 집행하고 있다는 사실이 시장에 서서히 반영되기 시작했다”고 밝혔다. 두 번째는 GENA-104 ADC·GENA-120의 기술이전 딜 성사다. 그는 “기술이전은 서명하기 전에는 확신을 드리기 어렵지만, 지금까지의 진행은 순조롭게 이루어지고 있다”고 덧붙였다.

기술이전 전망과 관련해서는 수천억 원대 계약금에 대한 기대치도 직접 조정했다. 그는 “전임상 단계에서 계약금 수천억 원의 딜은 현실적으로 어렵다”면서도 “이번에는 복수의 글로벌 원매자를 대상으로 협상할 수 있는 구조인 만큼 기존보다 좋은 수준의 딜을 달성할 수 있을 것”이라고 말했다.