유한양행 사옥 전경. [유한양행 제공]

[헤럴드경제=부애리 기자] 유한양행은 고셔병 치료제로 개발 중인 신약 후보물질 ‘YH35995’가 유럽의약품청(EMA)으로부터 희귀의약품 지정(ODD)을 획득했다고 23일 밝혔다. 지난 4월 미국 식품의약국(FDA) 희귀의약품 지정에 이어 유럽에서도 희귀질환 치료제로 인정받으면서 글로벌 시장 진출에 한층 속도를 낼 전망이다.

희귀의약품 지정은 환자 수가 적고 치료 옵션이 제한적인 질환 치료제 개발을 촉진하기 위한 제도다. 지정 품목은 개발 과정에서 과학적 자문과 규제 수수료 감면 등의 혜택을 받을 수 있으며, 시판 허가 후 시장독점권도 보장받는다. 특히 유럽에서는 희귀의약품으로 지정될 경우 시판 허가 이후 최대 10년간 시장독점권이 부여된다. 미국의 최대 7년보다 긴 기간으로, 글로벌 상업화 전략 측면에서도 의미가 크다는 평가다.

고셔병은 GBA1 유전자 변이로 인해 체내 당지질이 축적되는 유전성 희귀질환이다. 간·비장 비대와 빈혈, 혈소판 감소, 골격계 이상 등의 증상이 나타난다. 이 가운데 신경 증상을 동반하는 제3형 고셔병은 아직 허가된 치료제가 없어 미충족 의료 수요가 높다.

‘YH35995’는 유한양행이 2018년 GC녹십자와 공동연구를 통해 확보해 현재 단독 임상 개발 중인 저분자 글루코실세라마이드 합성효소(GCS)억제제다. GL-1 생성을 억제하는 기질감소치료(SRT) 계열 약물로, 혈액뇌장벽(BBB)을 통과할 수 있는 것이 특징이다. 회사 측은 전임상 연구에서 혈장과 뇌 내 GL-1 감소 효과를 확인했으며, 이를 통해 기존 치료제가 도달하기 어려웠던 중추신경계까지 약효를 전달할 수 있다고 설명했다. 이 때문에 신경 증상 동반 제3형 고셔병 환자의 새로운 치료 대안이 될 것으로 기대된다.

임상 개발도 순조롭게 진행되고 있다. 유한양행은 건강한 성인을 대상으로 한 최초 인체 대상 연구(FIH)를 진행했으며, 지난 5월 이탈리아에서 열린 제3회 고셔병 국제 워킹그룹(IWGGD) 심포지엄에서 단회투여(SAD) 임상 결과를 공개했다. 현재는 반복 투여(MAD) 임상 단계에 진입해 개발을 이어가고 있다.

유한양행은 이번 EMA 희귀의약품 지정을 계기로 글로벌 임상과 허가 전략을 구체화하고 환자 접근성 확대에 집중한다는 계획이다. 김열홍 유한양행 기술개발(R&D)총괄 사장은 “글로벌 규제기관과 긴밀히 협력해 개발 속도를 높이고 희귀질환 환자들에게 실질적인 치료 대안을 제공할 수 있도록 노력하겠다”라고 말했다.