부광약품의 신약 연구개발 자회사 콘테라파마가 유럽에서 열린 전문 학술대회에서 카나반병(Canavan disease) 치료제 후보물질 ‘CP-102’의 고무적인 연구 데이터를 공개하며 기술력을 입증했다.

콘테라파마는 지난 22일(현지시간) 개최된 ‘유럽 CNS 핵산 약물 서밋(Oligonucleotides for CNS Summit – Europe)’에서 RNA 플랫폼 기반의 자체 개발 파이프라인 CP-102의 연구 성과와 의의를 발표했다고 28일 밝혔다.

CP-102는 NAT8L을 표적으로 하는 혁신 신약(First-in-class) 후보물질이다. 카나반병은 신경세포 내 물질인 N-아세틸아스파르트산(NAA)의 분해 효소가 부족해 뇌 내에 NAA가 과도하게 축적됨으로써 신경 손상을 유발하는 희귀 질환이다. CP-102는 NAT8L을 억제해 NAA의 생성을 줄여 질환을 근본적으로 치료하는 기전을 가진다.

이번 발표에서 콘테라파마는 CP-102의 우수한 약효 지속성을 강조했다. 단 1회의 척수강 내(IT) 투여만으로도 수개월간 타겟 결합(Target Engagement)이 유지됨을 확인해 환자의 투약 편의성을 대폭 개선할 수 있는 가능성을 제시했다.

영장류(NHP) 모델을 통한 RNA 플랫폼의 경쟁력도 확인됐다. 연구 결과 CP-102는 뇌 내 광범위한 분포와 높은 효능을 나타냈으며, NAT8L 억제와 NAA 감소 사이의 명확한 상관관계(PK/PD)를 보였다. 특히 영장류 대상 최고 용량 투여 시에도 독성이 관찰되지 않는 최대 용량인 ‘무독성량(NOAEL)’을 확인하며 우수한 내약성 프로파일을 확보했다.

RNA-seq 분석을 통해 입증된 선택성(Selectivity) 역시 업계 최고 수준으로 평가받았다. 이는 기존 경쟁 약물 대비 오프타겟(Off-target) 부작용 위험을 대폭 낮춘 성과다.

쇠렌 라스무센 콘테라파마 최고과학책임자(CSO)는 누리소통망(SNS)을 통해 “유럽 CNS 서밋에서 카나반 프로그램에 대한 최신 데이터를 발표하고 고무적인 피드백을 받을 수 있어 뜻깊었다”며 “이러한 과학적 교류는 연구를 진전시키는 중요한 동력이며, 이번에 얻은 통찰을 팀과 공유해 개발 속도를 높이겠다”고 밝혔다. 최은지 기자