[이엔셀 홈페이지 갈무리]

[헤럴드경제=최은지 기자] 이엔셀이 자체 개발 중인 근감소증 치료제 ‘EN001’의 임상 시험 계획을 고도화하며 신약 상용화에 속도를 낸다.

이엔셀은 식품의약품안전처로부터 근감소증 치료제 EN001에 대한 임상 1/2상 시험계획변경승인을 받았다고 23일 밝혔다. 이번 변경은 임상 2상의 목적을 명확히 하고, 단계별 유효성 데이터를 객관적으로 확보해 글로벌 시장 진입을 가속화하기 위한 전략적 결정이다.

EN001은 탯줄 유래 중간엽줄기세포(MSC)를 활용한 동종 줄기세포 치료제 후보물질이다. 손상된 신경과 근육 환경을 개선하고 근육 기능 회복을 촉진하는 기전을 가진다. 특히 희귀 질환인 ‘샤르코-마리-투스병(CMT)’ 적응증에 대해 이미 임상 1b상에서 유효성과 안정성을 입증한 바 있어, 근감소증 임상 성공에 대한 기대감도 높은 상황이다.

이번 변경 승인에 따라 EN001의 임상 디자인은 기존 제1/2a상에서 제1/2상으로 조정됐다. 제1상은 삼성서울병원에서 진행되며 반복 투여 시 안전성과 내약성을 검증해 최대 내약용량(MTD)과 제2상 권장용량(RP2D)을 도출하는 데 집중한다.

이어지는 제2상은 삼성서울병원을 포함한 다기관에서 총 114명 규모로 진행된다. 주요 평가 변수는 투여 24주 시점의 간편신체기능검사(SPPB) 총점 변화량으로 설정해 위약 대비 EN001의 유효성을 정밀하게 탐색할 계획이다. 이외에도 악력, 6분 보행검사(6MWT), 사지근육량(ASM) 등 다각도의 평가지표를 통해 신체 기능 개선 정도를 검증한다.

임상 방식은 제1상의 경우 단일기관 공개 방식의 용량 증량(3+3) 설계를 채택했다. 대상자들은 4주 간격으로 총 3회 투여를 받게 되며, 이를 통해 안전성 확보와 대규모 임상을 위한 기초 데이터를 축적하게 된다.

이엔셀 관계자는 “이번 변경 승인을 통해 EN001의 개발 방향이 더욱 명확해졌다”며 “현재 전 세계적으로 승인된 치료제가 없는 거대한 미충족 수요 시장에서 탯줄 유래 줄기세포 기술력을 앞세워 글로벌 ‘퍼스트 인 클래스(First-in-Class)’ 신약으로 자리매김하겠다”고 강조했다.